评级（增持）核酸药物行业新闻双周报：国产mRNA进展加速

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报告名称 ：核酸药物行业新闻双周报：国产mRNA进展加速
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医药生物 / 行业专题报告 / 2022.4.12
核酸药物行业新闻双周报

证券研究报告

国产 mRNA 进展加速

成立一家专注于发现、开发和商业化 mRNA 疫苗的独立公司。另外，华润医

1. 《 医药生物行业周报 》 2022-

药集团拟对云顶新耀的 mRNA 技术平台进行战略股权投资。

物等企业均在加速产品研发，mRNA 国产赛道正在进入高速发展起，迎来巨 大增长。

mRNA 疫苗相较于传统疫苗，具有显著优势，（1）安全性优势：mRNA 可 避免整合基因组的风险，且 mRNA 表达效率高、免疫原性高，体内存在天然 代谢降解机制；（2）成药性优势：很多难成药的蛋白或胞内蛋白均可由 mRNA 编码表达，可以针对不可成药的靶点；（3）mRNA 拥有独特的作用机制，可 同时引发体液与细胞免疫，效果良好。

mRNA 疫苗作为一门新技术，已经在本次疫情中发挥了巨大作用，且其商业 化能力已得到了充分验证。未来，随着国产 mRNA 疫苗公司的加速崛起，将 会有更多的相关企业享受行业景气度的提升，在递送技术等重要环节拥有核 心技术的企业，将取得良好的发展机会。综上，继续给予核酸行业“看好”评 级。

风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经 济下行风险。

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核酸行业双周报证券研究报告

内容目录

1.mRNA 疫苗行业进入加速进展期.................................................... 3

2. 核酸药物相关新闻 ....................................................................... 5

2.1. mRNA 疫苗助力 CAR-T 疗法，治疗实体瘤总缓解率为 43% .......... 5

2.2. 62%完全缓解率！NK 细胞创新疗法初步临床结果惊艳 .................... 5

2.3. 云顶新耀与华润医药就 mRNA 疫苗业务达成合作，拟成立独立公司 .. 6

2.4. 开发新一代眼科基因疗法，ViGeneron 与再生元达成研发合作 ......... 7

2.5. 康希诺 mRNA 获批临床 ............................................................ 7

2.6. 石药集团 mRNA 获批临床 ......................................................... 7

3.风险提示： ................................................................................ 7

核酸行业双周报证券研究报告

1.mRNA 疫苗行业进入加速进展期

国内 mRNA 疫苗进入加速进展期，石药和康希诺各自的 mRNA 疫苗相继进入临床 阶段，同时华润医药也加速布局 mRNA 疫苗技术。

4 月 3 日，石药集团宣布，其 mRNA 新冠疫苗 SYS6006 获批临床。临床前研究表 明，SYS6006 对包含 Omicron 和 Delta 在内的当前主流突变毒株具有良好的免疫 保护效力，可通过体液免疫和细胞免疫对机体提供免疫保护，并可产生记忆性 B 细 胞，提供长效保护效力。

4 月 4 日，康希诺生物宣布，其 mRNA 新冠疫苗获批临床。临床前研究结果显示，该疫苗可以诱导出针对多种世界卫生组织认定的重要变异株（包括当前流行株）的高 滴度的中和抗体，与以原型株为基础开发的现有新冠疫苗相比广谱性更强，可以更有 效地保护机体免受现有变异株的感染。

4 月 7 日，云顶新耀宣布，已与华润医药集团有限公司签署合作备忘录，拟成立一家 专注于发现、开发和商业化 mRNA 疫苗的独立公司。另外，华润医药集团拟对云顶 新耀的 mRNA 技术平台进行战略股权投资。

目前，受到 mRNA 龙头公司 Moderna 与 BioNTech 商业化巨大成功的激励，国内 众多企业纷纷投入 mRNA 赛道，国产 mRNA 疫苗赛道上，沃森生物-艾博生物、斯微生物、艾美疫苗、海昶生物、锐博生物-阿格纳生物、国药中生复诺健、瑞科吉 生物、威斯津生物、康希诺、石药集团、蓝鹊生物等企业均在加速产品研发，mRNA 国产赛道正在进入高速发展起，迎来巨大增长。

核酸行业双周报证券研究报告

2021 年 1 月获得临床试验批件、。

斯微生物 2021 年 9 月，斯微生物表示第一代 mRNA 疫苗一期临床试验已经结束，针对

变异株的二代新冠 mRNA 疫苗已获得老挝临床批件。

RQ3013 是一款由蓝鹊生物基于阿尔法/贝塔 S 蛋白嵌合体设计的新型冠状病毒

蓝鹊生物—沃森生物 变异株双价疫苗，已申报临床。该疫苗在动物试验中对多种变异株均能产生高效

价中和抗体，是一种广谱保护的新冠变异株 mRNA 疫苗。

4 月 4 日，康希诺发布公告称其新型冠状病毒 mRNA 疫苗已获得国家药品监督

体，与以原型株为基础开发的现有新冠疫苗相比广谱性更强。

目前该团队开发了针对原型株、奥密克戎（Omicron）以及德尔塔（Delta）等

海昶生物 新冠变异病毒的 mRNA 疫苗，针对原型株的 mRNA 疫苗正在准备 FDA IND 申

报工作。

数据来源：医药魔方，财通证券研究所

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mRNA 疫苗相较于传统疫苗，具有显著优势，（1）安全性优势：mRNA 可避免整 合基因组的风险，且 mRNA 表达效率高、免疫原性高，体内存在天然代谢降解机制；（2）成药性优势：很多难成药的蛋白或胞内蛋白均可由 mRNA 编码表达，可以针 对不可成药的靶点；（3）mRNA 拥有独特的作用机制，可同时引发体液与细胞免疫，效果良好。

mRNA 疫苗作为一门新技术，已经在本次疫情中发挥了巨大作用，且其商业化能力 已得到了充分验证。未来，随着国产 mRNA 疫苗公司的加速崛起，将会有更多的相 关企业享受行业景气度的提升，在递送技术等重要环节拥有核心技术的企业，将取得 良好的发展机会。

2.核酸药物相关新闻

2.1.mRNA 疫苗助力 CAR-T 疗法，治疗实体瘤总缓解率为 43%

4 月 11 日 AACR 年会上，BioNTech 公司公布了靶向实体瘤的新一代 CAR-T 疗 法 BNT211 的首个人体临床试验结果。试验结果显示，这一疗法表现出令人鼓舞的 安全性并在睾丸癌中表现出抗癌活性。

BNT211 将靶向 CLDN6 抗原的 CAR-T 疗法与表达 CLDN6 抗原的 CARVac 相 结合。首先给患者输注低剂量的 CLDN6 靶向 CAR-T 疗法。然后给患者注射编码 CLDN6 的 mRNA 疫苗 CARVac。这种疫苗会在抗原呈递细胞表面表达 CLDN6，刺激体内 CAR-T 细胞的扩增。

AACR 年会公布的初步临床试验结果包括 16 名接受剂量为 1x10^7 的 CLDN6 靶 向 CAR-T 疗法和两名接受剂量为 1x10^8 的 CAR-T 疗法的患者，部分患者同时 接受了 CARVac 的治疗。在接受治疗 6 周时，在 14 名可评估疗效的 CLDN6 阳性 癌症患者中，6 名患者获得部分缓解，5 名患者的疾病稳定并且表现出靶标病灶的缩 小，1 名患者病灶与基线相比无变化，2 名患者疾病进展。

接受治疗 12 周后，4 名获得部分缓解的患者缓解程度加深，一名患者在接受治疗 18 周后获得完全缓解。所有接受高剂量 CAR-T 疗法治疗的 4 名睾丸癌获得疾病控制，其中 3 名获得部分缓解。5 名接受 CARVac 联合治疗的患者中 4 名获得部分缓解。

2.2.62%完全缓解率！NK 细胞创新疗法初步临床结果惊艳

Affimed 公司在 AACR 大会上公布了其脐带血源性自然杀伤细胞疗法，预先与先天 细胞衔接蛋白（innate cell engager, ICE）AFM13 结合，治疗接受过多线预治疗 的霍奇金和非霍奇金淋巴瘤患者的 1/2 期临床试验的最新结果。试验结果显示，接受

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2 期推荐剂量治疗的患者不但达到 100%的客观缓解率，而且接受两轮治疗后完全 缓解率达到 62%。这项研究在 AACR 全体大会上报告。

Affimed 公司的策略是将没有靶向能力的自然杀伤细胞，与赋予细胞靶向能力的先 天细胞接合器结合在一起。这种化合物的一部分能够与 NK 细胞和巨噬细胞表面的 CD16A 相结合，在不需要共刺激信号的情况下就可以激活这些细胞。它的另一个部 分能够与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合，从而将 NK 细胞和巨噬细胞募集到肿 瘤细胞附近，并且激活它们产生杀伤效力。这种分子的一个优势在于可以靶向不同肿 瘤靶点，从而赋予 NK 细胞治疗不同癌症类型的能力。

在 AACR 公布的最新临床试验结果显示，接受 2 期推荐剂量的 13 名患者在接受两 轮治疗后，达到 100%的客观缓解率（ORR），并且完全缓解率从接受第一轮治疗 后的 38%提高到 62%。在获得完全缓解的８名患者中，中位随访时间为 6.5 个月 时，7 名患者仍然处于完全缓解，其中两名患者在 10 个月后仍然维持完全缓解。值 得一提的是，这些患者此前接受过平均 7 种前期治疗，对包括抗体偶联药物，PD-1 抑制剂等疗法均产生耐药性。

2.3.云顶新耀与华润医药就 mRNA 疫苗业务达成合作，拟成立独立公司

4 月 7 日，云顶新耀宣布，已与华润医药集团有限公司签署合作备忘录，拟成立一家 专注于发现、开发和商业化 mRNA 疫苗的独立公司。另外，华润医药集团拟对云顶 新耀的 mRNA 技术平台进行战略股权投资。

该合作将为 mRNA 公司进一步发展取得优势，通过在注册、商业化等领域的合作，有力推进具有 best-in-class 潜力的 mRNA 候选疫苗在中国的开发进度。根据合 作条款，mRNA 公司将成为一家独立运营公司，接管云顶新耀与 Providence Therapeutics Holdings Inc. (“Providence”) 已签署的合作协议中的权利，包括完 整的技术平台和云顶新耀的 mRNA 生产设施。云顶新耀将作为 mRNA 公司的控股 大股东。

mRNA 公司将加速其潜在 best-in-class mRNA 新冠候选疫苗 PTX-COVID19-B 的后期开发和注册，并继续开发具有广谱活性且有效对抗但不限于 Omicron 变异 株的第二代新冠疫苗以及与 Providence 共同开展的两个新 mRNA 疫苗合作项目。该 mRNA 公司还将继续加快云顶新耀的位于浙江嘉善的全球 GMP 生产基地的建 设，该基地预计将于 2022 年底投入使用。建成后，第一期工厂将用于生产 PTX-COVID19-B 新冠疫苗，年设计产能预计可达 7 至 8 亿剂次。

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2.4.开发新一代眼科基因疗法，ViGeneron 与再生元达成研发合作

4 月 6 日，基因治疗公司 ViGeneron 宣布与再生元（Regeneron）达成针对特定 靶标的研发合作协议。双方将基于 ViGeneron 的工程化重组腺相关病毒载体（vgAAVs），开发和商业化治疗一种遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法。

ViGeneron 的 vgAAV 载体平台旨在克服现有基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗 的局限性。迄今为止，靶向感光细胞的基因疗法依赖于视网膜下注射递送载体，具有 视网膜脱离和附带损伤的重大风险，并且通常不会实现广泛的感光细胞转导。vgAAV 载体可以通过玻璃体内注射有效转导靶细胞，允许侧向扩散，并将常规视网膜下注射 引起视网膜脱离的风险降至最低。

根据合作协议，再生元和 ViGeneron 将为一个未公开的 IRD 靶标构建和验证基于 vgAAV 的候选疗法。ViGeneron 获得预付款和研究经费。再生元可以选择获得针 对特定靶标，开发、商业化和生产基于 vgAAV 产品的独家许可。ViGeneron 有资 格获得后续里程碑付款，以及产品净销售额的特许权使用费。

2.5.康希诺 mRNA 获批临床

4 月 4 日，康希诺生物宣布，其 mRNA 新冠疫苗获批临床。临床前研究结果显 示，该疫苗可以诱导出针对多种世界卫生组织认定的重要变异株（包括当前流行 株）的高滴度的中和抗体，与以原型株为基础开发的现有新冠疫苗相比广谱性更 强，可以更有效地保护机体免受现有变异株的感染。

2.6.石药集团 mRNA 获批临床

4 月 3 日，石药集团宣布，其 mRNA 新冠疫苗 SYS6006 获批临床。临床前研 究表明，SYS6006 对包含 Omicron 和 Delta 在内的当前主流突变毒株具有良 好的免疫保护效力，可通过体液免疫和细胞免疫对机体提供免疫保护，并可产生 记忆性 B 细胞，提供长效保护效力。

3.风险提示

新产品销售不及预期；研发结果不确定的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下 行风险。

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